Умерли два ребёнка при проведении лечения самым дорогим в мире лекарством

Два ребенка в России и Казахстане умерли в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) при помощи препарата Zolgensma, об этом сообщила швейцарская фирма-производитель лекарства Novartis, пишет РИА НОВОСТИ.

Одна доза стоит более двух миллионов долларов..Zolgensma считается самым дорогим в мире препаратом.

Как передает Reuters со ссылкой на заявление Novartis, смерти зафиксированы из-за острой печеночной недостаточности, наступившей после пяти-шести недель введения препарата методом инфузии.

В России Zolgensma зарегистрировали в конце прошлого года.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – генетическая болезнь, которая проявляется как нарастающая мышечная слабость. У пациента прогрессивно снижается способность мышц к сокращению, что проводит в итоге к нарушению дыхания и глотания. Лечение этого заболевание ограничено снятием симптома и пожизненным приемом дорогих лекарств. По статистике половина детей с этим диагнозом не доживает до двух лет.

До недавнего времени радикальных методов лечения СМА не было. Эффект продемонстрировала только генная терапия. Единственная доза Zolgensma заменяет отсутствующий или дефектный ген на его функциональную копию.